我國國家
藥品監(jiān)督管理局29日發(fā)布消息稱,為鼓舞稀有病治療
藥品研發(fā),到2019年5月,已將69件治療稀有病的
藥品注冊請求歸入優(yōu)先審評程序。下一步將繼續(xù)加速稀有病治療
藥品的審評閱覽,進(jìn)步稀有病用藥的供應(yīng)保證水平。
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世界衛(wèi)生組織將稀有病界說為患患者群占總?cè)丝?.65‰至1‰的疾病或病變,現(xiàn)在國際上確認(rèn)的稀有病種類約有6000種至8000種。據(jù)不完全統(tǒng)計,我國有2000多萬稀有病患者。
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國家藥監(jiān)局方面指出,為鼓舞稀有病治療
藥品研發(fā),《關(guān)于處理
藥品注冊請求積壓實施優(yōu)先審評閱覽的意見》于2017年12月修訂實施,對包含稀有病治療
藥品在內(nèi)的18種景象的
藥品注冊請求實施優(yōu)先審評閱覽。到2019年5月,國家藥監(jiān)局已將69件治療稀有病的
藥品注冊請求歸入優(yōu)先審評程序,大大加速了產(chǎn)品研發(fā)和上市進(jìn)程。
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為加速稀有病治療
藥品等臨床急需境外新藥在我國上市,國家藥監(jiān)局會同有關(guān)部門聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于臨床急需境外新藥審評閱覽相關(guān)事宜的布告》,對稀有病治療
藥品等臨床急需境外新藥樹立專門通道進(jìn)行審評閱覽,對列入專門通道的稀有病治療
藥品在3個月內(nèi)審結(jié)。
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國家藥監(jiān)局消息稱,已發(fā)布兩批臨床急需境外新藥種類名單,其間包含37個稀有病治療
藥品。到現(xiàn)在,已有治療特發(fā)性肺動脈高壓的司來帕格片、治療黏多糖貯積癥的依洛硫酸酯酶α、治療多發(fā)性硬化癥的鹽酸芬戈莫德膠囊、治療高膽固醇血癥的依洛尤單抗、治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿的依庫珠單抗、治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的依達(dá)拉奉注射液通過該專門通道獲批進(jìn)口。(完)
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